Terapia para la enfermedad de células falciformes (ECF) severa 
ECF es un trastorno que provoca un cambio en la forma de los glóbulos rojos, y se presenta con anemia, episodios de dolor, infecciones, entre otros. En su forma severa puede presentarse con enfermedad vascular cerebral (EVC). El objetivo de este estudio fue evaluar el resultado y el impacto del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en pacientes con ECF con complicaciones como EVC.
ESTUDIO Y TERAPIA
Veinticinco pacientes pediátricos menores a 14 años con ECF con complicaciones CV se sometieron a TCMH de médula ósea de donantes compatibles. La evaluación neurológica se realizó tanto clínica como radiológicamente antes y después del trasplante.
RESULTADOS
La supervivencia general a los 3 años fue del 92,0 % y la supervivencia libre de eventos fue del 88 %. Después del trasplante, en la mayoría de pacientes se evidenció reducción de complicaciones neurológicas como convulsiones, déficit neurológico focal, pérdida de la conciencia y dolor de cabeza. La imagen radiológica post trasplante mostró estabilización de CV entre todos.
CONCLUSIONES
El TCMH en pacientes con ECF con complicaciones como EVC mostró mejora neurológica clínica y estabilización de la enfermedad.
BIBLIOGRAFIA:
Al-Jefri, A., et al. (2022). Hematopoietic Stem Cell Transplantation Stabilizes Cerebral Vasculopathy in High-Risk Pediatric Sickle Cell Disease Patients: Evidence From a Referral Transplant Center. Journal of hematology, 11(1), 8–14. https://doi.org/10.14740/jh949
