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Avances en Mucopolisacaridosis (MPS)   

Avances en Mucopolisacaridosis (MPS)   

Enfermedades metabólicas hereditarias causadas por la carencia de enzimas lisosomales necesarias para el proceso metabólico en nuestro cuerpo. Se presenta con síntomas somáticos y neurológicos, incluyendo retraso cognitivo, anomalías cardíacas, entre otros. El objetivo de este estudio fue evaluar el quimerismo completo (todas las células que se detectan proceden del donante), supervivencia y el nivel de enzimas lisosomales en pacientes con MPS sometidos a Trasplante de Células madre Hematopoyéticas (TCMH). 

ESTUDIO Y TERAPIA  

42 pacientes pediátricos con Mucopolisacaridosis de tipo I, II, IV y VI fueron sometidos a TCMH, de los cuales 18 pacientes con Sangre de Cordón Umbilical (SCU) y 24 pacientes con otra fuente de células madre. Se evaluó la supervivencia global por un año, el quimerismo completo del donante, el nivel de enzimas lisosomales, complicaciones post trasplante y la función de órganos en los dos grupos de pacientes trasplantados.  

RESULTADOS  

La supervivencia global a 1 año fue del 92,9 %. El 95,2 % de los pacientes lograron quimerismo completo, lo cual es una medida del éxito del trasplante. Ambos grupos de pacientes lograron una restauración a niveles normales de enzimas lisosomales, lo cual indica una mejora en los problemas clínicos.  

Los pacientes trasplantados con SCU presentaron menores complicaciones post trasplante en relación a los pacientes trasplantados con la otra fuente.  

El seguimiento de 6 años a 33 pacientes mostró mejoría en la función de órganos a nivel del sistema respiratorio y neuronal.  

CONCLUSIONES  

-El TCMH en pacientes con MSP restauró el nivel de enzimas lisosomales, mejoró la función respiratoria y neuronal. 

-El TCMH con SCU presentó mejores resultados y menor complicación post trasplante. 

BIBLIOGRAFIA: 

Qu Y, et al. (2022). The Outcome of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation From Different Donors in Recipients With Mucopolysaccharidosis. Front. Pediatr. 10:877735. doi: 10.3389/fped.2022.877735.