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Terapia para la enfermedad de células falciformes (ECF) severa  

Terapia para la enfermedad de células falciformes (ECF) severa  

ECF es un trastorno que provoca un cambio en la forma de los glóbulos rojos, y se presenta con anemia, episodios de dolor, infecciones, entre otros. En su forma severa puede presentarse con enfermedad vascular cerebral (EVC). El objetivo de este estudio fue evaluar el resultado y el impacto del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en pacientes con ECF con complicaciones como EVC.

ESTUDIO Y TERAPIA

Veinticinco pacientes pediátricos menores a 14 años con ECF con complicaciones CV se sometieron a TCMH de médula ósea de donantes compatibles. La evaluación neurológica se realizó tanto clínica como radiológicamente antes y después del trasplante.

RESULTADOS

La supervivencia general a los 3 años fue del 92,0 % y la supervivencia libre de eventos fue del 88 %. Después del trasplante, en la mayoría de pacientes se evidenció reducción de complicaciones neurológicas como convulsiones, déficit neurológico focal, pérdida de la conciencia y dolor de cabeza. La imagen radiológica post trasplante mostró estabilización de CV entre todos.

CONCLUSIONES

El TCMH en pacientes con ECF con complicaciones como EVC mostró mejora neurológica clínica y estabilización de la enfermedad.

BIBLIOGRAFIA:

Al-Jefri, A., et al. (2022). Hematopoietic Stem Cell Transplantation Stabilizes Cerebral Vasculopathy in High-Risk Pediatric Sickle Cell Disease Patients: Evidence From a Referral Transplant Center. Journal of hematology, 11(1), 8–14. https://doi.org/10.14740/jh949