Trasplante para la anemia aplásica refractaria y MDS
Enfermedad
La anemia aplásica severa (SAA) refractaria es una afección poco frecuente en la que el organismo deja de producir células sanguíneas nuevas debido a una lesión en la médula ósea. Este trastorno puede transformarse en un síndrome mielodisplásico (MDS) hipoplásico, donde las células productoras de sangre en la médula ósea son anormales.
Estudio
Este ensayo clínico en fase II incluyó a 29 pacientes con SAA y MDS. Pertenecientes a diferentes etnias, entre los 4 a 55 años de edad, que no obtuvieron buenos resultados con un tratamiento estándar y no fue posible encontrar un donador 100% compatible. El estudio se desarrolló entre el año 2008 al 2020 (7.5 años).
El tratamiento consistió en recibir, mediante infusión, células sanguíneas de un donador haploidéntico (50% compatible), seguido de una segunda infusión con células de una unidad de sangre de cordón umbilical (SCU).
Un donador haploidéntico es aquel que tiene la mitad de genes similares en los receptores de antígenos de la persona que recibe el trasplante. Los antígenos son moléculas que forman parte del sistema de defensa del organismo para la protección de agentes extraños. Esta compatibilidad es importante para evitar el rechazo de las células recibidas durante el trasplante. Estos donadores fueron familiares de los pacientes.
Resultados
Los resultados mostraron que el 97% de los pacientes tuvo una recuperación de neutrófilos (agentes de defensa contra infecciones) en 10 días y un 93%, recuperó plaquetas (moléculas que evitan hemorragias) en aproximadamente 32 días.
Se dio un seguimiento a los pacientes por aproximadamente 7.5 años. Se recomienda que las células del donador pasen por un tratamiento previo para que las células de SCU sean aceptadas por el organismo en un periodo de tiempo menor.
El 21% presentó enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y EICH crónica en un 41%. Por otro lado, el 83% sobrevivió y la supervivencia sin recaída fue del 69%, es decir que los participantes durante el periodo de estudio no presentaron ningún síntoma relacionado con SAA o MDS.
Conclusiones
El trasplante combinado entre células de un donador haploidéntico con células de SCU demostraron resultados prometedores a largo plazo. Siendo una alternativa para pacientes con SAA refractario y MDS hipoplásico que no tienen un donador 100% compatible y que el tratamiento estándar no funcionó.
Referencia Bibliográfica Childs R, et.al. 2021. Combined haploidentical and cord blood transplantation for refractory severe aplastic anaemia and hypoplastic myelodysplastic syndrome. British Journal of He
